国内医药行业创新活力持续迸发。6月4日，国家药品监督管理局密集发布4个创新药获批上市的好消息，覆盖罕见病、实体瘤、淋巴瘤、肾病等多个重大疾病治疗领域。多款创新药集中落地，为临床治疗提供更多新的选择，也印证了我国医药创新产业正走出蓄力沉淀期，迎来蓬勃生长、硕果频出的盛夏时代。
其中，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准江苏贝捷泰生物科技有限公司申报的注射用波米泰酶α(商品名：博佳凝)上市，用于凝血因子VIII或IX的抑制物>5个Bethesda单位(BU)的先天性血友病A或B成人患者的出血治疗。
血友病患者治疗中易产生凝血因子抑制物，导致常规替代疗法失效，这一医学难题此前长期悬而未决。而此次获批的波米泰酶α，采用独创作用机制，其活性成分源自圆斑蝰蛇毒液提纯，绕开被抑制的上游凝血通路，直接激活凝血因子X启动共同通路实现止血。临床数据显示，该药12小时有效止血率达81.94%，77.12%的出血访视仅需给药1~2次即可有效止血；临床试验中未报告3级及以上不良事件，未出现血栓风险，用药安全性表现优异，临床应用价值突出。
据悉，在该药品研发、生产及注册申报全周期，无锡检查分局、审评核查无锡分中心立足属地监管服务主责主业，坚持“监管守底线、服务促发展”工作方针，主动对接各级相关职能部门，构建上下贯通、多方协同的服务体系，凝聚助企创新合力，为产品合规上市提供全流程保障。
国家药监局还通过优先审评审批程序，附条件批准江苏威凯尔医药科技股份有限公司申报的1类创新药安瑞曲替尼胶囊(商品名称：维迈妥)上市，该药适用于符合下列条件的成人和≥12岁的青少年实体瘤患者：经充分验证的检测方法诊断为携带神经营养酪氨酸受体激酶(NTRK)融合基因且不包括已知获得性耐药突变；患有局部晚期、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症的患者；以及无满意替代治疗或既往治疗失败的患者。
资料显示，维迈妥是中国自主研发的新一代TRK抑制剂，在针对NTRK基因融合阳性的实体瘤患者的关键注册临床试验中，其作为不限瘤种的广谱抗癌药展示了有效性和安全性。注册临床研究结果显示，客观缓解率(ORR)达68.5%、疾病控制率(DCR)达85.2%。其中，6个月以上随访患者ORR达89.7%、DCR达100%；中位生存期(mOS)为40.7个月，24个月无进展生存期(PFS)可达 75.7%，24个月持续缓解率(DOR)达85.5%；对于基线合并脑转移的患者，客观缓解率(ORR)达87.5%，对于TRK-TKI经治患者ORR达47.4%，均呈现出潜力。作为中国自主研发的新一代TRK抑制剂，维迈妥不仅能够带来长期深度缓解、且药物透脑活性强、整体安全性良好。除此之外，相较于I代TRK抑制剂的链状分子结构，维迈妥是环状分子结构，通过结构优化降低脱靶风险，能够有效避免耐药突变问题，是一款初治优效兼具抗耐药机制的新一代TRK抑制剂。
广州麓鹏制药有限公司的1类创新药洛布替尼片(商品名：麓可达)也通过优先审评审批，获得国家药品监督管理局(NMPA)上市批准，适用于既往接受过至少两种系统性治疗(含布鲁顿氏酪氨酸激酶[BTK]抑制剂)的复发或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。作为共价兼非共价第四代布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，同时也是头个在该适应症领域获批的“国产原研BTK抑制剂”，洛布替尼的问世标志着我国在攻克BTK抑制剂耐药难题上取得重大突破，为复发或难治性MCL患者提供了新的治疗选择。
套细胞淋巴瘤(MCL)是一种兼具侵袭性与惰性特征的B细胞非霍奇金淋巴瘤，约占成人NHL的3%~10%。麓可达突破了传统共价BTK抑制剂会出现耐药的局限，其核心优势在于“共价+非共价”智能切换设计：通过共价键不可逆抑制野生型BTK，同时通过非共价键可逆结合突变型BTK(如C481S)，不仅能够有效克服C481突变，而且能抑制T474、L528等其它多种BTK突变。此外，由于更高的靶点选择性，洛布替尼对TEC、ITK、EGFR等脱靶靶点的抑制作用低，降低了脱靶相关的毒副作用。
除了以上国产创新药外，还有一款进口创新药也获批上市，Otsuka Pharmaceutical Co., 的斯贝利单抗注射液(皮下注射)也通过优先审评审批程序附条件获批上市，该药用于降低存在疾病进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病(IgAN)成人患者的蛋白尿。
风起创新潮，药迎新盛夏。多款创新药的集中获批，不是偶然的单点突破，而是我国医药产业转型升级、创新生态持续优化的结果。当下，国内医药创新赛道活力涌动，研发创新主体持续壮大、核心技术不断突破、政策体系日趋完善。相信随着创新链条持续完善、研发实力不断提升，未来将有更多安全有效、自主可控的创新好药走向临床，为健康中国建设注入强劲动力，让国内创新药的“盛夏”持续升温、硕果累累。
免责声明：在任何情况下，本文中的信息或表述的意见，均不构成对任何人的投资建议。
