近日，西班牙Grifols公司公布了白蛋白替代疗法用于中度阿尔茨海默病（AD）患者中开展临床IIb/III期AMBAR研究的顶线数据，结果已公布在今年的阿尔茨海默病临床试验会议(CTAD)上。

AMBAR是一项、多中心、随机、盲化和安慰剂对照的临床试验，包括来自欧洲和美国41个治疗中心的轻度和中度老年痴呆症患者参与。本研究旨在评价短期和长期血浆置换（一种用于血浆交换的安全可靠的方法）联合人血白蛋白20%（一种安全、耐受性好、具有多种特性的血浆蛋白）以及静脉滴注免疫球蛋白治疗轻中度阿尔茨海默的疗效和安全性。

这项临床研究结果显示：血浆置换与人血白蛋白20%的联合使中度AD患者疾病进展的明显减少，为该疾病提供了一种潜在的新的治疗途径。

在中度AD患者的预先队列中，根据阿尔茨海默病评估量表-认知量表（ADAS-Cog）和阿尔茨海默病日常生活活动量表（ADCS-ADL）所评估得主要疗效终点，相较基线水平，AD患者的疾病进展显着减少61%。而在预先的轻度队列中，治疗组观察到疾病进展是持续延迟的（安慰剂组呈现出类似的模式），两者之间的差异没有达到统计学意义。

研究的主要终点是从基线到14个月的（ADAS-Cog和ADCS-ADL）认知验证和日常生活能力量表的变化。对全部研究患者进行了预先的初步分析，同时在以下三组研究的主要结果中包括了对安慰剂差异的评估：1、血浆置换与白蛋白和IGIV置换的三种组合；2、用血浆置换治疗所有患者；3、包括所有接受血浆置换治疗的患者组，同时按疾病严重程度（轻度、中度）进行分析。

在三组合治疗组中，与安慰剂的差异显示，治疗组的ADAS-Cog量表下降幅度在50%-75%之间，ADCS-ADL量表的下降幅度在42%-70%之间。在所有接受血浆置换治疗的患者中，与安慰剂相比，治疗组的ADAS-Cog评分下降66%（p=0.06），ADC-ADL量表下降52%（p=0.03）。按疾病严重程度分析，轻度AD患者没有下降，但安慰剂组在ADAS-Cog和ADCS-ADL量表上都观察到缺乏进展，这表明需要更多的随访时间来观察轻度疾病患者的病情进展情况。相反地，与安慰剂相比，血浆置换治疗的中度AD患者ADAS-Cog与ADCS-ADL均下降61%（p=0.05与0.002）。此外，当对中度AD患者进行血浆置换联合类型分析时，所有三种组合对ADCS-ADL均有统计学意义。

匹兹堡大学阿尔茨海默病研究主任Oscar Lopez表示：“在中度患者的观察到的结果是引人注目的，这些结果为神经退行性疾病的治疗开辟了新途径，是阿尔茨海默病治疗的新模式。”

Grifols主席Víctor Grífols Roura表示：“这些结果开启了阿尔茨海默病治疗的新篇章，Grifols将继续探索血浆蛋白及血浆置换疗法的潜力。”(生物谷）