将有效的治疗药物以少的副作用运输到特殊的靶向细胞一直以来被认为是医学研究领域的“圣杯”；近日，一项刊登在杂志Nature Communications上的研究报告中，来自特拉维夫大学的科学家们通过研究开发了一种新方法，能直接将装载特殊蛋白的纳米载体运输至特殊的细胞，相关研究结果或有望帮助科学家们开发治疗多种恶性肿瘤、炎性疾病和罕见遗传疾病的新型疗法。

图片来源：Nuphar Veiga/American Friends of Tel Aviv University.

过去几十年里，包括mRNAs的脂质载体被认为能有效改变许多疾病中的蛋白质表达，但直接将这些信息送至特定的细胞对于研究者而言仍然是需要面临的一大挑战；研究者Peer教授指出，这项研究中，我们利用装载mRNA的载体来靶向作用免疫细胞中抗炎性蛋白的遗传指令，这种载体能通过一种名为ASSET的生物学平台携带一系列遗传指令，研究者表示，靶向细胞中选择性的抗炎性蛋白能够降低肠炎患者机体的疾病症状和严重性。

这项研究的意义是革命性的，其为导入mRNA指令奠定了基础，使其能够编码细胞中缺失的任何蛋白，从而就有望用于多种疾病的治疗，比如炎性疾病、自身免疫性疾病、遗传性疾病，甚至是癌症等疾病。这种ASSET (Anchored Secondary scFv Enabling Targeting)平台能利用一种生物学方法来直接将纳米载体运输至特殊细胞促进基因的操控。研究者Veiga表示，本文研究为细胞特异性的mRNA分子运输开辟了新的途径，终我们或许就能引入特异性的抗炎性mRNA分子（白介素10）来作为治疗炎性肠病的新型疗法。

后研究者表示，靶向mRNA的蛋白质生产或许具有重要的治疗和研究应用价值，未来研究人员希望通过深入的研究来利用靶向性的mRNA运输策略调查新型疗法在治疗炎性疾病、癌症以及罕见遗传性疾病上的治疗潜力。（生物谷）

原始出处：

Nuphar Veiga, Meir Goldsmith, Yasmin Granot, et al.Cell specific delivery of modified mRNA expressing therapeutic proteins to leukocytes. Nature Communications volume 9, Article number: 4493 (2018) doi:10.1038/s41467-018-06936-1