理想的细胞治疗平台应具有可放大性和稳定性
时间:2021-10-14 阅读:255
细胞治疗的为一些普遍和疑难病的治疗带来了重大进展,其中许多是未满足的医疗需求。例如,正在进行3期临床试验的间充质干细胞(MSCs)治疗,包括移植物抗宿主病、急性心肌缺血、慢性阻塞性肺病(COPD)。
成功治疗这些疾病的细胞疗法将不仅是重大的医学突破,也有很高的要求。然而,细胞治疗商业化目前受限于产品的高成本(CoGs)和无法在扩大生产的同时保持产品主要质量属性。其任务是开发和调整制造方法,解决这些差距。
理想的细胞治疗平台应具有可放大性和稳定性,平台应该提高终产品的产量,同时保持低成本和终产品质量的高标准。例如,Lonza的一次性生物反应器平台与传统的二维(2D)平面方法相比已达到约80倍以上的细胞量每给定体积,因此降低了可承担的细胞治疗方案的成本。这种是使用正确的细胞培养技术联合的结果,包括微载体、一次性罐体、实时过程参数监测和控制工具,整体生物反应器结构优化程序,包含细胞接种、细胞扩增、培养策略和收获方法。
伴随细胞扩增效率的提高,与药品生产质量管理规范(GMP)相关的要求和成本配套空间减少了。例如,在制备用于干细胞治疗的1012个细胞的过程中,使用生物反应器平台取代传统的二维平面细胞培养系统,所需的GMP制造空间几乎减少10倍。此外,空间和设备需求的减少可以大大减少与之相关的劳动力、设备保养、设备清洁和验证的成本。
实现生物反应器平台优化宽范围的过程优化生物反应器平台,考虑到细胞生长、罐容量限制、罐材质(如不锈钢、玻璃、或一次性材质)、培养策略、搅拌形式、过程监控,并对适当的控制和反馈回路进行评估,以确保过程的稳定性,重复性,和成本效益。总的来说,任何工艺技术的扩大都应该可控、高效、自动化,并使用一个封闭的系统降低污染的风险。