2015年以来，基因治疗行业开始高速发展。据弗若斯特沙利文数据显示，2020年基因市场规模达到20.8亿美元，同比增长73.9%；预计到2025年行业规模将增长至305.4亿美元。数据显示，截止2023年5月底，上市基因治疗相关药物有近50款（不含疫苗）。

中国拥有二大医药市场，近年来，随着基因治疗临床试验的大量开展、基因治疗产品的陆续获批上市、相关利好产业政策的支持，国内布局基因疗法的公司已超百家。

其中研发管线数量靠前的有：纽福斯、本导基因、锦篮基因、新芽基因、辉大基因、康弘药业、本元正阳、深圳市免疫基因治疗研究院、诺思兰德等。

临床试验靠前的有：三生制药、天达康基因、信念医药、达博生物、华邦健康、纽福斯、诺思兰德、济群医药、人福医药、东方略生物、索元生物、信立泰、本元正阳、恩多施生物、贵州百灵、本导基因、北海康成、康希诺、博雅辑因、嘉因生物、舒泰神、天泽云泰、达博生物等。

基因疗法没有最贵，只有更贵！单价210万美元的Zolgensma曾一度成为贵药物，后易主美国蓝鸟生物的Zynteglo（定价280万美元），再易主蓝鸟生物的Skysona（定价300万美元），最后uniQure用于治疗血友病B的Hemgenix以350万美元一跃成为贵药物。

除了价格昂贵外，基因治疗的效果比传统疗法要更，有望实现“一针”！而基因治疗载体决定了递送效率、靶向性、以及临床给药方式等基因治疗药物的关键属性，从而影响药物的临床药效、安全性。而腺相关病毒（AAV）载体是目前基因治疗中使用泛的病毒递送载。目前，已有6款AAV基因疗法获批上市。虽然国内基因治疗上市产品和在研管线较国外起步晚，但是国内AAV基因疗法已经取得了较大的进展，多款候选产品获批临床，甚至还有3款进入临床III期阶段，如下所示：

• 2022年1月，诺华（Novartis）旗下治疗脊髓性肌的AAV基因治疗药物Zolgensma（OAV101注射液）在中国获批临床；

• 2022年4月29日，OAV101注射液在国内启动临床试验，拟在中国入组20人，该临床试验属于III期临床STEER研究的中国部分；

• 2022年6月20日下午，OAV101临床试验中国研究中心启动会在组长单位北京大学医院顺利召开，该临床试验属于III期临床STEER研究的中国部分，由北京大学医院儿科熊晖教授牵头，针对2-18岁初治2型脊髓性肌症患者。

• 2021年8月，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的用于B型血友病治疗的基因治疗药物“BBM-H901注射液”获批临床；

• 2021年12月底，该疗法临床试验顺利完成受试者给药；

• 2023年4月，BBM-H901注射液III期试验顺利完成全部受试者给药，预计2024年下半年到2025年上半年上市销售。

• 2021年3月30日，纽福斯生物眼科基因疗法“NR082眼用注射液”获批临床，用于治疗ND4突变引起的Leber遗传性视变，成为个获得临床试验许可的眼科体内基因治疗药物；

• 2021年6月28日，NR082的I/II期阶段临床试验在中国完成患者入组及给药；

• 2022年1月18日，NR082获美国FDA授予新药临床试验（IND）许可，并将在美国开展临床试验；

• 2022年9月27日，NR082 中国III期临床试验完成患者入组给药；

• 2023年2月22日，NR082中国III期临床试验在中国完成全部患者入组给药。

纽福斯成立于2016年，是李斌教授团队于华中科技大学同济医学院附属同济医院自2008年起十几年来对眼科基因治疗技术探索和积累的成果。作为一名眼科医生和视网膜疾病专家，李教授带领团队成功完成了从实验室到临床应用的转化研究，通过一系列国内和国际多中心临床试验证实了腺相关病毒 （AAV） 载体技术在眼科基因治疗应用价值。公司候选药物NFS-01旨在治疗莱伯氏遗传性视变(LHON)。该疾病是一种可导致严重视力损伤的退行性疾病，迄今为止尚无有效的治疗方法。

蔡宇伽博士，基因治疗载体技术专家，长期从事基因治疗病毒载体、基因编辑递送技术的研发以及基因治疗载体与机体免疫系统互作的研究，致力于新技术的临床转化。

开发了慢病毒蛋白转导以及mRNA转导的PCT国际技术。研究论文发表在Nature Biotechnology, Nature Biomedical Engineering, Nature Immunology等高水平期刊。获上海市浦江人才计划支持。上海市重大疾病治疗项目子课题负责人。2018年，创立本导基因技术有限公司。了世界基于mRNA递送系统的体内基因编辑治疗的临床研究。

信念医药创立于2016年9月，是一家集基因治疗药物研发、生产和临床应用为一体的高科技企业。公司创始人为肖啸教授，拥有超过35年的AAV基因治疗行业研发转化经验。公司执行官为郑静博士。BBM-H901注射液是信念医药开发的一款AAV基因治疗药物，旨在通过静脉给药将人凝血因子IX（Factor IX，FIX）基因导入血友病B患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次给药、长期有效”的治疗及预防出血效果；本品正在开展临床试验。

九天生物是一家创新基因及细胞治疗公司，致力于研究、开发和生产具有突破性的基因和细胞疗法。九天生物成立于2019年，自主研发建立了完整的腺相关病毒(AAV)基因治疗技术平台，拥有*的衣壳发现和病毒载体构建技术、分析和工艺开发实力、以及的临床级AAV载体大规模GMP生产能力。成立以来，九天生物组建了一支国际的科研、技术和管理团队，其研发管线拥有多个基因和细胞治疗创新项目，覆盖眼科、神经、代谢和血液等多个疾病领域。通过战略合作，九天生物将研发进一步拓展至新的疾病领域，如心血管疾病等。九天生物总部位于中国，在上海和杭州建有基因和细胞治疗研发及生产基地。

星眸生物位于安徽省合肥市，是中国科大先研院孵化企业，公司聚焦眼科疾病的基因治疗药物开发和基因编辑技术研发、服务，致力于实现中国人自主可用的眼科基因治疗药物，让中国人看得更久，看得更好。星眸创始人团队为中科院和中科大的教授博士，拥有多年深耕眼科、基因编辑、基因治疗的研发、管理经验；公司先立足于合肥，再辐射江浙沪，充分利用现有中国科学技术大学附属医院和中国科学技术大学校医院眼科的临床资源。

领诺医药位于上海张江药谷，IN-2004（AAV基因治疗，眼科）/LIN-2004（AAV基因治疗，半乳糖脑苷脂酶Galactocerebrosidase /GALC)）为领诺医药的两款正在开发中的候选产品。

至善唯新成立于2018年，是一家专注rAAV基因药物研发与生产的基因治疗企业，治疗领域涵盖血液疾病、罕见病等。公司拥有国内rAAV基因药物开发的技术团队，创始人拥有多项技术，在高效基因表达发现、rAAV基因药物的包装和规模化生产多项核心技术上走在世界的前沿，并获得了自主知识产权。公司已经开展研究者发起临床。

创始人为王刚博士，中国疾控中心病原生物学博士，瑞典隆德大学博士后，主要从事腺相关病毒载体（AAV）及其应用研究。曾任中国疾控中心病毒病所助理研究员，从事病毒性传染病预防控制，2018-2019年派往西非塞拉利昂，任中塞友好生物安全实验室主任。2014-2016年于隆德大学生物医学中心工作，建立了基于理性设计的条形码AAV定向进化（BRAVE）技术。2021年7月创立北京步杨基因科技有限公司，专注于新一代AAV衣壳的研发。近5年，在PNAS、Neuron和RNA等杂志发表多篇论文。曾承担或参与国家重大专项和国家重点研发计划等多项课题。从事以腺相关病毒为载体的基因治疗研究十 余年，在 AAV衣壳改造及其应用研究领域具有丰富的经验。

上海目镜生物医药科技有限公司是一家专注于基因工程化定向进化技术开发新型AAV外壳用于眼科疾病基因治疗技术和产品研发的创新公司。作为一家创新型生物医药企业，公司致力于为眼科疾病患者带来光明。目镜生物创始团队有着超20年的基因治疗技术研究经验，建立了*的shuffling mediated AI re-targeting （SMART）AAV外壳筛选平台，利用AAV衣壳定向进化和DNA shuffling技术，通过人工智能机器学习和动物体内筛选的方式，开发出系列的具有高组织特异性、高渗透性、高感染性、低免疫原性的新型AAV衣壳库，利用这些新型衣壳提高AAV在视网膜的渗透能力，将基因药物更高效的递送至特定细胞和减少全身毒副作用的目的，提高AAV介导的基因药的安全性，从而惠及眼病患者。此外，目镜生物已有AMD基因治疗的候选药物。

濒湖生物致力于打造“1+3+X”体系来实现其“造福人类健康”的企业愿景。据介绍，“1”为打造一家具有影响力的创新生物技术公司；“3”为搭建三个国际的拥有自主知识产权的技术平台，包括靶向修饰技术研发平台、递送技术研发平台和靶向修饰药物生产平台；“X”为构建多个核心产品的管线组合，开发攻克肿瘤、自身免疫性疾病、遗传疾病等领域的细胞基因治疗产品。

正序生物是一家运用新型基因编辑技术-碱基编辑治疗人类疾病的高科技生物医药企业，专注于生物科技创新和开发突破性疗法，造福人类健康。正序生物依托来自上海科技大学、和武汉大学的创始人科研团队研究进展，汇集国内外大学、研究机构的科学研究型人才以及在国内外药企拥有多年从业经验的专业团队，致力于打造国内、国际的基因编辑治疗平台，为解除遗传性疾病/罕见病患者的病痛以及人类健康事业而奋斗。

尧唐生物通过持续开发和优化CRISPR-Cas、碱基编辑和其他新一代基因编辑工具，以及对新一代mRNA生产平台和脂质纳米载体（LNP）组装工艺的创新型改进，开发针对遗传性疾病和心血管疾病的体内基因编辑药物。创立仅半年时间，尧唐生物团队已经实现了多种动物模型上的体内验证。在小鼠体内肝脏组织中，编辑效率达到80%以上，接近该组织的编辑效率上限；在非人灵长类动物（NHP，non-human primates）实验中，肝脏组织编辑效率达到了与头部企业相当的水平，一针注射即可达到靶基因的60%~70%的敲低；并且，尧唐生物已经使用自有基因编辑工具挖掘平台筛选到了可获得国际的新型编辑工具。

无锡科金生物科技有限公司成立于2022年1月，总部位于江苏无锡，在深圳、上海、西班牙和美国均有分支机构。公司是一家专注于用基因编辑技术与细胞疗法治疗罕见病以及抗癌新药研发及生产的创新型公司。公司拥有自主知识产权的诺奖级精准治疗基因编辑技术平台CRISPR 2.0，结合新型AAV（腺相关病毒载体）递送系统，基因编辑效率可达70%，可实现小片段乃至完整基因的精准高效插入整合到基因组，并采用ex vivo的细胞编辑手段，巧妙的规避CRISPR脱靶风险以及AAV进入体内的各种免疫以及致癌风险。该项技术是CRISPR基因编辑领域的重大突破，公司已掌握符合工业化标准CMC流程，目前几个项目同时在中国及欧洲稳步推进中。

纽伦捷成立于2021年12月，是一家旨在利用其具有自主知识产权的细胞转分化技术和遗传替代技术开发新型基因治疗药物的生物科技公司。公司由一群紧密联系的神经生物学家、眼科专家、基因治疗专家和生物制药行业的人士共同创立，致力于将新兴的细胞转分化技术转化为针对未被满足临床需求的解决方案。目前，围绕细胞转分化技术，纽伦捷生物已搭建了包括转分化因子筛选、病毒及非病毒载体设计、体内外药效学方法开发等关键技术的新型基因治疗药物研发平台，并已经申请了多项关键。公司产品管线聚焦于神经系统疾病，重点面向致盲性眼病以及难以治疗的神经系统肿瘤开发具有自主知识产权的原创基因治疗药物。

从设立至今，一直利用RNAi等技术，开展药物靶标发现及其衍生业务。公司业务覆盖靶标筛选及验证、抗体药物及基因治疗/细胞治疗药物的临床前研究以及I期临床研究等药物开发流程中的源头创新阶段。目前公司通过自主创新研究已主要开发了10多个进入IND研究阶段的新药研发项目，其中7个已许可或转让（其中1个项目为部分许可，公司仍在对该项目继续开发）。

成立于2020年7月，由何春艳博士和常兴博士联合创立。何春艳博士拥有丰富的病毒类产品研制开发、商务拓展、投资孵化经验。常兴博士任职于西湖大学，是早进行碱基编辑技术开发及应用研究的学者之一，特别是在利用碱基编辑技术治疗肌肉相关疾病领域，如DMD。

其基于国内原创的合成生物技术开发的基因治疗产品SynOV1.1目前正在开展临床试验，用于治疗包括中晚期肝癌在内的甲胎蛋白（AFP）阳性实体瘤。

赛斯尔擎生物技术（上海）有限公司是浙江华海药业股份有限公司的全资创新子公司。在上海张江高科技园区注册成立。公司成立的宗旨是致力于研发治疗基因病和肿瘤的创新基因和免疫疗法。公司的高层人员是国外公司及科研机构工作多年的“海归”人士，具有扎实的科研背景和广阔的视野，能够准确把握生物医药的发展方向并与我国的具体国情相结合从而制订公司的发展方向和项目研发计划。目前公司的主要研发方向在抗肿瘤和基因病治疗领域。

苏州星奥拓维生物技术有限公司（Otovia Therapeutics）星奥拓维于2022年1月由复健新药基金孵化设立，是一家专注于内耳听力损伤等相关疾病的创新药生物技术公司，以的双AAV基因递送、基因编辑和类器官三大平台，针对感音神经性耳聋，开发基因递送、基因编辑和内耳毛细胞再生药物。

目前公司建立了广泛的基于基因替代、基因调节和基因编辑策略的基因治疗产品研发管线，用于治疗视力障碍、代谢性疾病、血液病以及神经系统疾病。团队已经完成了两个前沿项目的体内概念验证研究，有望为两种具有严重未满足的临床需求的罕见遗传性疾病开发first-in-class的基因替代疗法。

近些年来，细胞治疗正在迅速成为对抗癌症和其他严重疾病的重要，但目前细胞疗法还存在很大的技术优化空间：自体细胞治疗或定制化细胞疗法在一定程度上避免了免疫排斥问题，但其居高不下的治疗成本费用令很多患者望而却步。而大部分异体细胞治疗又因为存在排斥反应，需要患者长时间服用免疫抑制药物以避免细胞受到患者免疫系统的攻击和排斥。为了解决这些治疗瓶颈，启函生物科研团队基于其在移植免疫学领域深厚的专业知识，并利用高通量的多基因编辑技术来开发具有免疫兼容性的人体干细胞，使其在宿主里不会受到攻击。这将为世界上千千万万的患者及其家属带来新的生命希望。2020年，启函生物开始深度发力在细胞治疗产品方面的研发。通过运用科研团队在异种动物模型中积累的丰富经验，启函生物能够快速找到人体细胞中会影响免疫排斥反应的基因，并通过编辑这些基因，提高细胞的免疫兼容性，实现低风险、甚至无风险的同种异体细胞治疗。

上海跃赛生物科技有限公司（跃赛生物）创立于2021年，是一家专注于开发新一代基于人多能干细胞技术的细胞治疗药物的企业，利用其拥有自主知识产权的人多能干细胞制备、培养、分化和基因编辑技术平台，致力于干细胞治疗领域的技术研发和产品开发，研发管线覆盖神经退行性疾病，罕见病及肿瘤等。跃赛生物在细胞治疗技术研发方面有着扎实的积累，尤其在神经系统的细胞治疗技术研发方面达到国际水平，拥有多项。

2020年4月，渤因生物在上海张江成立；半年内完成数千万融资。据悉，目前正在筹备肝脏递送领域的新一代非病毒载体基因治疗产品。

可瑞生物由多位北大校友和留学归国人员共同创立，致力于抗肿瘤免疫治疗技术的研发、基因编辑产品的开发和服务，以及遗传疾病基因治疗的探索。

苏州科锐迈德生物医药科技有限公司专注于新一代环状mRNA核酸药物研发，公司已经申请20余项mRNA领域核心平台技术发明。建成环状mRNA技术平台，LNP核酸递送系统，实现了LNP核酸药物的中试生产。自主知识产权的环状mRNA技术。科锐迈德研发管线涵盖传染病疫苗、肿瘤免疫、蛋白替代/基因治疗、细胞治疗等领域，正在积极推进环状mRNA药物申报工作。

神拓是家可同时利用重组假型（pseudotyping）Lentivirus、AAV病毒载体技术治疗呼吸道疾病的基因治疗的公司。该公司由牛津大学、剑桥大学、伦敦大学学院基因治疗研发人员及顾问团组成，专注于Lentivirus及AAV载体技术进行体内基因治疗产品开发的创新企业。团队的两大病毒递送平台技术由目前使用最多的AAV病毒载体平台以及设计的慢病毒载体平台构成。可充分支持呼吸系统、神经系统罕见病基因治疗开发。目前团队已经推动多条体内基因治疗管线。