开发基于人类干细胞的药物研发平台的Curi Bio宣布，美国国立卫生研究院(NIH)最近提供了两项价值440万美元的赠款，以支持其在实施人体模型以推进下一代药物发现方面的开创性工作。

第一个项目将通过开发小鼠模型工程肌肉组织(EMT)来支持体外人类肌肉平台的扩展，以弥合动物和人类数据之间的不一致。第二项计划将提供一种新型3D神经肌肉接头，用于药物和化妆品的疾病建模和效力测定。这些赠款是Curi Bio从国家推进转化科学中心(NCATS)获得的首笔此类赠款，证明了该公司创新的3D组织平台在开发新药方面的影响。至此，Curi Bio从NIH获得的非稀释资金总额超过1200万美元。

Curi Bio通过其科技创新在筹集非稀释性资金方面取得的杰出成功得到了美国小企业管理局(SBA)的认可，该局将该公司选为2020年Tibbetts奖的获得者。过去的获奖者包括23andMe，Qualcomm，Symantec和Broadcom。

该公司的第一个奖项专注于开发新的体外模型，以解决杜氏肌营养不良症(DMD)，这是一种毁灭性的儿童疾病，没有已知的治疗方法，只有少数可用的治疗方法。在超过预算230万美元，跨度两年半的项目中，该公司将改进其第一个用于效力测定的3D DMD模型，这是解决许多寻求新疗法的组织的制造瓶颈和临床急需的工具。该团队还将基于行业标准DMD小鼠模型开发3D工程心脏组织模型，使药物开发人员能够将其数十年的小鼠数据与Curi Bio的下一代人类体外模型相关联，从而将研究转向3R原理，即减少，改进和替换动物进行临床前研究。

第二个项目由NCATS与美国食品和药物管理局共同授予，作为一个基于里程碑的项目，旨在满足药物生产中对无动物效力测定的迫切需求。除了许多美容用途外，肉毒杆菌神经毒素（俗称肉毒杆菌毒素）还用于治疗肌肉痉挛、慢性疼痛和其他治疗应用。由于肉毒杆菌毒素是人类已知的有效的毒素，安全有效的剂量依赖于准确的方法来评估制造批次的效力。目前的做法利用小鼠致死性生物测定，这与努力实施3R的监管策略不一致。

Curi Bio将开发一种来自人类干细胞的新型神经肌肉接头模型，该模型可以基于高通量测定来测量毒素的影响，该测定可以很容易地适应研究无数的神经肌肉疾病。这项工作将与西雅图华盛顿大学的Alec Smith博士和David Mack博士的实验室一起进行。

“NIH的这些奖项代表了对我们的创新平台在推进临床前研究和为下一代药物开发急需的效力测定方面的重要性的重大验证”CEO兼研究员Nicholas Geisse博士说，“我们很荣幸获得NCATS的认可，并致力于利用这笔资金推动我们的内部研发工作，进一步推进我们加速安全有效开发新疗法的使命。”

久负盛名的快速通道拨款在两年半的时间里总计超过440万美元，将为Curi Bio提供必要的资源，以推动其在DMD方面的突破性研究以及使用新型神经肌肉接头模型开发肉毒杆菌毒素效力筛选测定。凭借这笔巨额资金，Curi Bio旨在加速其下一代4D EMT平台的商业化，作为药物开发商和生物制药公司的强大研究工具。