"工艺即产品"这句话在细胞和基因治疗（CGT）领域具有特别重要的含义。与传统药物开发不同，CGT产品不仅是基于其活性成分，还强烈依赖于其制造工艺。因此，产品的疗效、安全性以及监管批准不仅仅取决于它的化学成分或生物特性，还直接与生产工艺挂钩。
01. 工艺影响产品质量与一致性
在传统药物开发中，活性成分通过合成或提取后，生产工艺对产品质量的影响相对较小。然而，CGT产品（如基因编辑和干细胞治疗）非常依赖于其生产工艺，原因在于：
(1) 细胞和基因产品的复杂性：这些治疗产品通常由活细胞或基因编辑分子组成，生产过程中的任何细小差异都会直接影响产品的功能和疗效。例如，细胞培养条件、基因编辑工具的交付方式等对最终治疗的结果有显著影响。
(2) 工艺的难以复制性：在CGT领域，不同平台之间的工艺差异会导致基因编辑效率、细胞存活率、基因表达等关键参数的变化。因此，即便使用相同的原材料，在不同工艺下生产出来的产品也可能产生不同的临床效果。
02. 早期工艺决定未来的产品：一致性与安全性
一些公司在早期阶段（例如进行研究者发起的试验，IIT）中可能选择成本较低、性能和稳定性较低的工艺平台，如一些公司选择了L平台。然而，随着产品进入临床后期和商业化阶段，这种选择带来的问题可能会暴露：
(1) 不一致的工艺影响临床结果：例如在镰状细胞贫血的CRISPR-Cas9基因编辑治疗中，早期使用不同平台生产的细胞可能在基因编辑效率、脱靶效应等方面产生差异，从而导致临床效果不佳，甚至引发严重的不良反应。
(2) 工艺变更带来额外风险：在CGT产品中，工艺的改变可能意味着要重新进行大规模的工艺验证和再开发，增加了临床试验失败的风险。对于客户来说，这不仅可能延缓项目进度，还会影响融资和市场推广的机会。Kamau Therapeutics的案例正是一个典型示例。该公司在遇到一些技术瓶颈后，果断从某平台转向MaxCyte封闭系统。这一决策不仅确保了工艺的稳定性和可扩展性，更为其cGMP生产奠定了坚实基础。
03. 工艺封闭与可扩展性
MaxCyte的封闭系统平台是一种cGMP级别（符合良好生产规范）的可扩展平台，它能够在临床早期阶段保持工艺的高度一致性，并确保将来在大规模生产中能够安全放大。这种工艺的优势包括：
(1) 工艺标准化：MaxCyte的封闭系统能够在不影响细胞质量和治疗效果的情况下，放大生产规模，从而确保在从临床前到临床试验以及商业化生产的各个阶段，治疗产品的质量和安全性一致。
(2) 减少临床风险：客户在一开始就采用MaxCyte的稳定工艺平台，可以减少由于生产工艺差异导致的临床风险，同时简化监管流程，有助于更快获得产品批准。
总结：在细胞和基因治疗领域，"工艺即产品"不仅是一句口号，更是成功的关键。MaxCyte电转技术作为核心工艺，为CGT产品的研发和生产提供了强有力的支持。我们期待与更多创新企业合作，共同推动细胞和基因治疗的发展，为患者带来革命性的治疗方案。
* 本文转载自「拓普百奥」微信公众号，作者：宇文数学
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