代谢组学(metabolomics)是对细胞、生物流体、组织或生物体内的小分子(通常称为代谢物，metabolites)的大规模研究。这些小分子及其在生物系统中的相互作用统称为代谢组。能够对生物样本中的代谢物进行全面分析的一项新兴技术，被定义为代谢组学技术。

　　代谢组学分析方案包括：

　　气相色谱-质谱联用(GC-MS):常用于水溶性代谢物(需要衍生化)、部分脂类和有机酸的靶向分析。

　　液相色谱-质谱联用(LC-MS): 非靶向代谢组学，靶向代谢组学，非靶向脂质组学，靶向脂质组学。常用于氨基酸、糖类、醇类、有机酸、胺类、TCA循环中间体等水溶性小分子以及脂质大分子的靶向和非靶向分析。

　　核磁共振法 (NMR Spectroscopy): 常用于简单样品或纯化样品的的物质鉴定和分析。

　　*除血液，血清等易处理样品外，来自细胞、组织或细菌等样品均可进行代谢组学分析。

　　代谢组学加速创新药研发靶点发现和确认

　　近年来创新药物研究开发效率呈下降趋势，究其根本，错误的分子、错误的靶点、错误的结果和错误的患者筛选标准可能是导致创新药物研究失败的重要原因。

　　代谢组学从整体上同时分析疾病发生的多个靶标， 全面阐明药物作用机制， 结合结构生物学、计算生物学等多学科的发展，在高通量药物筛选、生物数学建模等技术的推动下，可加速药物发现的进程， 并可用能表征药物整体疗效的生物标志物来检测药物的疗效和安全性，建立个性化用药方案。

　　由于代谢组学可以指导候选药物早期临床试验，降低新药研发失败的风险，其在药品生命周期中的重要作用已引起业内普遍关注。

　　代谢组学可以用于发现新的天然产物和药物开发

　　天然产物被定义为由生物体产生的化学化合物或物质，即代谢物，由于其结构多样性和生物活性， 在药物发现中提供了传统的先导分子来源。

　　天然产物的发现侧重于识别个体的、具有生物活性的代谢物，而代谢组学则试图从代谢混合物的复杂数据集中提取有用信息。天然产物分析和代谢组学使用相同的分析技术，并有代谢产物鉴定作为共同的目标。

　　因此代谢组学可以被视为一种分析复杂代谢物混合物的整体方法，致力于对生物样品代谢物混合物中的已知和新化合物进行无偏向、高通量分析。

　　代谢组学在药物安全性评价中新应用

　　原研药物失败的关键因素之一就是药物存在无法接受的毒性，如下表中列举的几种药物， 就是因为服用后会导致肝损伤而没有被 FDA 批准上市的药品。其中对 ximelagalran 进行代谢组研究后发现 3-hydroxybutyrate、pyruvic acid、L-glutamine等代谢物在服药后的人血浆含量显著增多。

　　这表明代谢组较高的灵敏度和特异性为新药安全性评价带来了希望，在研发过程中引入代谢组学技术将会推进新药研发的进程。

　　代谢组安全性生物标志物的显著优势

　　代谢组安全性生物标志物有助于在筛选原研药物早期发现安全性问题，提高药物研发效率并减少投资风险。

　　1、可早期发现损伤;

　　2、可反映毒性程度;

　　3、存在于包括人在内的多个种属;

　　4、在临床前研究和临床研究中具有相似的可靠性;

　　5、易于在体液/ 组织中获取;

　　6、候选药物毒性剂量改变与这些生物标志物的升高和靶器官组织病理学改变同步。

　　综上所述，监测研发药物在临床试验或非临床试验中的安全性是代谢组安全性生物标志物的重要用途之一。

　　代谢组学驱动中药新药研发

　　代谢组学在方法学上具有融整体、动态、综合、分析于一体的特点，符合中医的整体观。代谢组学以其整体而系统的研究观点有可能会成为中药新药研究的桥梁，也是中医药现代化研究的切入点，越来越多的研究者将代谢组学应用于中药新药研究中。

　　代谢组学的快速发展将为中药及复方研究注入新的活力，开启中药走向世界的大门。

　　代谢生物标志物伴随诊断应用

　　近年来伴随诊断展现出广阔的前景，其本质即个体化用药，需要充分考虑每个病人个体特征，如遗传、性别、年龄、人种等综合情况，制定安全、合理、有效、经济的药物治疗方案，避免只见森林不见树的诊疗方式。

　　代谢组学是接近表型的组学，可以细致描绘人体复杂的代谢轮廓，提供对疾病表型的更加详实的描述，并以此为依据，预测和评估不同个体对药物的反应能力，从而选择合适的药物和给药剂量， 根据特异性的代谢亚型来分析病人的病程、易感程度并制定合适的治疗方案，极大地促进了个体化治疗目标的实现。

　　产品管线

　　公司服务项目囊括非靶向代谢组学、靶向代谢组学、全靶、空间及单细胞代谢组学，应用领域包括肿瘤、心血管疾病、代谢类疾病、肠道微生态和环境等相关领域的研究。

　　代谢产物鉴定(Metabolite Identifification, MetID)在新药研发领域中发挥着重要作用。

　　在先导化合物优化(Lead Optimization)阶段，代谢产物鉴定可以帮助定位代谢软点(Soft Spots)，以便药物化学家进行针对性结构修饰改造，从而改进药代动力学性质。根据NMPA与FDA指导原则，体外代谢产物鉴定与比较是IND申报(IND-Enabling)阶段实验动物种属选择的重要依据。此外，反应性代谢产物 (Reactive Metabolite)可与体内生物大分子发生共价结合，导致毒性反应。因此，尽早以(GSH Trapping)等方式进行反应性代谢产物筛查，有助于降低后期开发风险。

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