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以肽为基础的亨廷顿氏病治疗法

齐一生物科技(上海)有限公司

2016/6/27 10:31:01

 

亨廷顿氏病(HD)是一种进行性神经退化性的遗传性疾病。其临床特征为不自主运动,行为异常和认知衰退。发病年龄通常在30岁至50岁之间。

亨廷顿氏病是一种罕见的疾病,在欧盟国家大约有十万分之13的发病率。它是由亨廷顿(HTT)基因的*个外显子上的延伸的CAG重复序列引起,进而导致异常的亨廷顿蛋白(Htt), (polyQHtt)。本文由专注于提供生物科技服务的ELISA试剂盒厂商齐一生物收集整理

 

In 1872 George Huntington described the disorder in his first paper "On Chorea" at the age of 22

这个异常亨廷顿蛋白含有N末端以及可变长度的扩大的多聚谷氨酰胺链,它们在受损的脑细胞内形成聚集体和核内包涵体。目前亨廷顿氏病的治疗只是对症治疗,旨在暂时减轻疾病的症状。虽然一些有希望的治疗正在研究中,但在延缓发病方面和在减慢残疾进程方面,还没有药物能够阻碍疾病的进展。

由于肽的低潜在毒性并且可以作用于亨廷顿氏病的病理生理过程zui初环节,例如聚集或剪切过程,因此利用肽与polyQ延伸或Htt蛋白质的相互作用,来防止延伸的polyQ蛋白的错误折叠和聚集是一个吸引力的想法。实际上,几种治疗性肽已被开发出来,并且在亨廷顿病动物实验模型上显示出明显减缓症状的进展。

这篇综述着重于讲述与肽相关的治疗方法的进展,我们尤其侧重于一个23AAP42,它是Htt蛋白的一部分。它有希望主要通过防止异常的Htt蛋白粘聚在一起,从而防止聚集造成的病理后果,从而改善症状。本文由专注于提供生物科技服务的ELISA试剂盒厂商齐一生物收集整理

同时,因为P42Htt蛋白的一部分,它的某些治疗特性可能与该肽本身的生理作用有关,可被认为是Htt蛋白的功能区。

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